MED13L基金会加入与约翰斯·霍普金斯大学的多基金会研究合作，以推动新型RNA治疗平台的研发
该合作计划将评估一种基于RNA的创新策略，旨在恢复基因表达，并加速MED13L综合征及其他罕见神经发育障碍的治疗研发。伊利诺伊州芝加哥——2026年8月5日——MED13L基金会今日宣布，将参与由COMBINEDBrain和约翰斯·霍普金斯大学（JHU）牵头的一项合作研究计划，以评估一种基于RNA的新型……
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2026年春季多语言研究进展
MED13L基金会首席科学官里卡多·拉米雷斯博士发来消息——其中包含我们最新进展和成果的更新。现已发布！请在下方获取您所在语言版本的最新动态，并与您的社群分享。
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MED13L基金会资助加州大学旧金山分校（UCSF）开展关于MED13L单倍体不足的CRISPRa研究
2025年12月5日，星期五 MED13L基金会很高兴宣布，已与加州大学旧金山分校（UCSF）签署了一项赞助研究协议，以支持一项名为“针对MED13L单倍体不足的CRISPRa概念验证构建体”的新研究。该协议将为为期两年的研究提供165,000美元的资助。该项目将探索……
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MED13L基金会将与波士顿儿童医院合作开展MED13L综合征的自然史研究
《大脑与生命》杂志报道 波士顿，2025年5月5日——MED13L基金会今日宣布提供近25万美元的资助，用于在波士顿儿童医院的罗莎蒙德·斯通·赞德转化神经科学中心（RSZ TNC）启动一项创新性的自然史研究。 “MED13L综合征自然史与发育研究”（MIND研究）是一项为期三年的……
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研究表明，萘普生可上调MED13L的表达。
距离治疗方案又近了一步。难道就这么简单？我们成功了！Rarebase 交出了答卷。虽然还算不上全垒打，但Rarebase 确实打出了一记扎实的二垒安打！历经数年的漫长等待和两轮测试，研究表明萘普生能在 MED13L 患者来源的神经元中上调 MED13L mRNA 的表达
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CURE MED13L 取得重大突破
《寻找药物研发合作伙伴》通讯（第一期）（2021年10月17日） 亲爱的CURE MED13L社区成员们：我是尼克·西弗（Nick Seaver），这是CURE MED13L通讯的首期。 能启动这一项目，我感到无比兴奋。自8月份的MED13L家庭与研究虚拟会议以来，我们在推动……方面取得了巨大进展……
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