《隐形投资者》· A0 竖版 · WODC 2026
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这对我们为何重要
MED13L基金会与大多数罕见病基金会一样，立足于药物研发链的最初阶段。我们资助那些大型投资者尚不愿涉足的早期研究，因为相关科学理论尚未得到证实，且患者群体规模较小。就MED13L而言，这意味着全球约有400例确诊病例，而这一数字几乎可以肯定被低估了。
自2019年以来，我们已投入超过150万美元，用于基础科学、治疗学和自然史等领域的研发。
罗温的研究为这一角色命名。该研究追溯了患者基金会如何为基础研究提供资金，随后提出了一个直截了当的问题：当这些早期投资转化为获批的疗法时，究竟谁真正获得了回报？
该论点分为三部分
关于海报背后创作过程的简短介绍。
基金会承担首要风险
大多数药物研发项目往往在发现阶段和早期研究阶段就宣告失败，这也是最难筹集资金的阶段。患者基金会正是在这一阶段挺身而出，通常是唯一愿意提供资金支持的资助方。
回流从他们身边流过
当一种疗法取得成功时，其带来的经济收益往往被制药公司及其投资者所获取。罗万将此视为“价值捕获失灵”，而非“市场失灵”。这种价值是真实存在的，只是未能回流到那些为早期科学研究提供资金支持的资助者手中。
已经有一个可运行的模型
囊性纤维化基金会曾持有Vertex公司研发的CFTR药物所产生的专利使用费，随后以超过33亿美元的价格将这些权益出售给Royalty Pharma，所得资金现用于资助进一步的囊性纤维化研究。这证明，基金会可以在其资助的项目中持有实质性的财务权益。罗万提出的一个悬而未决的问题是：这种模式在超罕见病领域是否同样适用——在该领域，患者群体规模可能小一百倍。
该研究人员
罗万·迪亚斯
罗万·迪亚斯是MED13L基金会的志愿者、筹款人及研究合作者。他的工作将罕见病倡导与药品实际融资的经济机制相结合。他在波士顿举行的WODC 2026大会上发表了题为《隐形投资者》的演讲。
