Невидимые инвесторы из «
»
Фонды помощи пациентам финансируют некоторые из самых рискованных научных исследований в области медицины. Их вклад редко получает должную оценку, а возмещение затрат практически никогда не происходит. Роуэн Диас обосновал, почему эту ситуацию необходимо изменить.
Почему это важно для нас
Фонд MED13L занимает ту же позицию, что и большинство фондов, занимающихся редкими заболеваниями, — он находится на самом начальном этапе разработки лекарственных препаратов. Мы финансируем ранние исследования, к которым крупные инвесторы пока не готовы приступить, поскольку научные данные еще не подтверждены, а контингент пациентов невелик. В случае с MED13L это означает примерно 400 подтвержденных диагнозов по всему миру, и эта цифра, почти наверняка, занижена.
С 2019 года мы вложили более 1,5 миллиона долларов в исследования в области фундаментальной науки, терапии и естествознания.
Исследование Роуэна дает название этой роли. В нём прослеживается, как фонды пациентов финансируют научные открытия, а затем задается простой вопрос: когда эти ранние инвестиции превращаются в одобренные методы лечения, кто на самом деле получает прибыль?
Аргументация, состоящая из трёх частей
Краткое описание работы, лежащей в основе плаката.
Первый риск берут на себя фонды
Именно на этапе открытий и ранних исследований большинство программ по разработке лекарственных препаратов терпят неудачу, и именно на этом этапе сложнее всего привлечь финансирование. Именно на этом этапе на помощь приходят фонды пациентов, которые зачастую оказываются единственными спонсорами, готовыми выделить средства.
Возвратный поток проходит мимо них
Когда лечение приносит успех, финансовая выгода достаётся фармацевтическим компаниям и их инвесторам. Роуэн рассматривает это как сбой в распределении выгод, а не как сбой рынка. Эта выгода реальна. Просто она не возвращается тем, кто финансировал научные исследования на ранних этапах.
Рабочая модель уже существует
Фонд борьбы с муковисцидозом владел правами на роялти по препаратам CFTR, разработанным компанией Vertex, а затем продал эти доли компании Royalty Pharma за более чем 3,3 миллиарда долларов; эти средства теперь идут на финансирование дальнейших исследований в области муковисцидоза. Это доказывает, что фонд может иметь реальную финансовую заинтересованность в том, что он финансирует. Открытый вопрос, который поднимает Роуэн, заключается в том, применима ли эта модель к крайне редким заболеваниям, когда число пациентов может быть в сто раз меньше.
Исследователь
Роуэн Диас
Роуэн Диас — волонтёр, специалист по сбору средств и научный сотрудник фонда MED13L. В своей работе он объединяет деятельность по защите интересов людей с редкими заболеваниями с экономическими аспектами финансирования лекарственных средств. Он выступил с докладом «Невидимые инвесторы» на конференции WODC 2026 в Бостоне.
