Les investisseurs «
s » invisibles
Les associations de patients financent certaines des recherches médicales les plus risquées. Elles sont rarement reconnues pour leur contribution et ne sont presque jamais dédommagées. Rowan Dias a exposé les raisons pour lesquelles cela devrait changer.
Pourquoi cela nous tient à cœur
La Fondation MED13L se situe là où se trouvent la plupart des fondations dédiées aux maladies rares, c'est-à-dire tout au début du processus de développement de médicaments. Nous finançons les travaux préliminaires auxquels les grands investisseurs ne s'intéressent pas encore, car les données scientifiques ne sont pas encore établies et la population de patients est restreinte. Pour la MED13L, cela représente environ 400 cas confirmés dans le monde, un chiffre très certainement sous-estimé.
Depuis 2019, nous avons investi plus de 1,5 million de dollars dans la recherche dans les domaines des sciences fondamentales, des thérapies et de l'histoire naturelle.
Les travaux de Rowan donnent un nom à ce rôle. Ils retracent la manière dont les fondations de patients financent la recherche fondamentale, puis posent une question simple : lorsque ces premiers investissements débouchent sur des traitements approuvés, qui en tire réellement profit ?
L'argument, en trois parties
Un bref aperçu du travail qui se cache derrière l'affiche.
Ce sont les fondations qui prennent le premier risque
C'est au stade de la découverte et des premières études que la plupart des programmes de développement de médicaments échouent et qu'il est le plus difficile de lever des fonds. C'est précisément à ce stade que les associations de patients interviennent, souvent en tant que seul bailleur de fonds prêt à mettre la main à la poche.
Le courant de retour passe devant eux
Lorsqu'un traitement porte ses fruits, ce sont les laboratoires pharmaceutiques et leurs investisseurs qui en récoltent les bénéfices financiers en aval. Rowan qualifie cela d'échec de la captation de la valeur, et non d'échec du marché. La valeur est bien réelle. Elle ne revient simplement pas aux bailleurs de fonds qui ont rendu possible la recherche scientifique initiale.
Il existe déjà un modèle fonctionnel
La Fondation contre la mucoviscidose détenait des redevances sur les médicaments CFTR développés par Vertex, puis a cédé ces droits à Royalty Pharma pour plus de 3,3 milliards de dollars, une somme qui finance désormais la poursuite de la recherche sur la mucoviscidose. Cela démontre qu’une fondation peut détenir un véritable intérêt financier dans les projets qu’elle finance. La question que soulève Rowan est de savoir si ce modèle est applicable à l’échelle des maladies ultra-rares, où la population de patients peut être cent fois plus réduite.
Le chercheur
Rowan Dias
Rowan Dias est bénévole, collecteur de fonds et chercheur associé à la Fondation MED13L. Son travail établit un lien entre la défense des maladies rares et les mécanismes économiques qui régissent le financement des médicaments. Il a présenté « The Invisible Investors » lors du WODC 2026 à Boston.
