Los inversores «
» invisibles
Las fundaciones de pacientes financian algunas de las investigaciones más arriesgadas del ámbito médico. Rara vez se les reconoce el mérito y casi nunca se les reembolsa. Rowan Dias expuso los argumentos por los que esto debería cambiar.
Por qué es importante para nosotros
La Fundación MED13L se sitúa, al igual que la mayoría de las fundaciones dedicadas a las enfermedades raras, en la fase inicial del proceso de desarrollo de fármacos. Financiamos los primeros trabajos en los que los grandes inversores aún no se atreven a participar, ya que los fundamentos científicos aún no están demostrados y la población de pacientes es reducida. En el caso de la MED13L, esto supone unos 400 diagnósticos confirmados en todo el mundo, una cifra que, con toda seguridad, es inferior a la real.
Desde 2019 hemos destinado más de 1,5 millones de dólares a la investigación en los ámbitos de la ciencia básica, la terapéutica y la historia natural.
La investigación de Rowan pone nombre a esta función. Analiza cómo las fundaciones de pacientes financian la investigación y, a continuación, plantea una pregunta muy sencilla: cuando esas primeras apuestas se convierten en terapias autorizadas, ¿quién se lleva realmente los beneficios?
El argumento, en tres partes
Una breve reseña sobre el trabajo que hay detrás del cartel.
Las fundaciones son las primeras en asumir el riesgo
La fase de descubrimiento y los primeros estudios son el punto en el que fracasan la mayoría de los programas de desarrollo de fármacos y donde resulta más difícil conseguir financiación. Las asociaciones de pacientes intervienen precisamente en esta etapa, a menudo como la única fuente de financiación dispuesta a aportar los fondos necesarios.
La corriente de retorno pasa junto a ellos
Cuando una terapia tiene éxito, los beneficios económicos los obtienen posteriormente las empresas farmacéuticas y sus inversores. Rowan considera que se trata de un fallo en la captación de valor, no de un fallo del mercado. El valor es real. Simplemente no revierte en los financiadores que hicieron posible la investigación inicial.
Ya existe un modelo operativo
La Fundación contra la Fibrosis Quística poseía derechos de regalías sobre los medicamentos para el CFTR desarrollados por Vertex y, posteriormente, vendió esos derechos a Royalty Pharma por más de 3.300 millones de dólares, una suma que ahora se destina a financiar nuevas investigaciones sobre la fibrosis quística. Esto demuestra que una fundación puede tener una participación financiera real en los proyectos que financia. La pregunta que plantea Rowan es si este modelo es viable en el ámbito de las enfermedades ultrararas, donde la población de pacientes puede ser cien veces menor.
El investigador
Rowan Dias
Rowan Dias es voluntario, recaudador de fondos y colaborador de investigación de la Fundación MED13L. Su trabajo combina la defensa de las enfermedades raras con los aspectos económicos relacionados con la financiación de los medicamentos. Presentó «The Invisible Investors» en la WODC 2026 celebrada en Boston.
