Os investidores invisíveis de «
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As fundações de doentes financiam algumas das investigações mais arriscadas da medicina. Raramente lhes é dado o devido crédito e quase nunca recebem qualquer compensação. Rowan Dias apresentou argumentos a favor de uma mudança nesta situação.
Por que é que isto é importante para nós
A Fundação MED13L situa-se onde a maioria das fundações dedicadas a doenças raras se situa: no início do ciclo de desenvolvimento de medicamentos. Financiamos os trabalhos iniciais que os grandes investidores ainda não se atrevem a apoiar, porque a ciência ainda não está comprovada e a população de doentes é reduzida. No caso da MED13L, isso significa cerca de 400 diagnósticos confirmados em todo o mundo, um número que, quase de certeza, está subestimado.
Desde 2019, investimos mais de 1,5 milhões de dólares em investigação nas áreas da ciência básica, terapêutica e história natural.
A investigação de Rowan atribui um nome a esta função. Ela analisa a forma como as fundações de doentes financiam a investigação e, em seguida, coloca uma questão simples: quando essas apostas iniciais se transformam em terapias aprovadas, quem é que, na verdade, colhe os frutos?
O argumento, em três partes
Uma breve leitura sobre o trabalho por trás do cartaz.
São as fundações que assumem o primeiro risco
É na fase de descoberta e nos estudos iniciais que a maioria dos programas de desenvolvimento de medicamentos fracassa e onde é mais difícil angariar fundos. As associações de doentes intervêm precisamente nesta fase, muitas vezes como o único financiador disposto a avançar com o financiamento.
A corrente de retorno passa por eles
Quando uma terapia é bem-sucedida, os benefícios financeiros são captados a jusante pelas empresas farmacêuticas e pelos seus investidores. Rowan enquadra isto como uma falha na captura de valor, e não como uma falha de mercado. O valor é real. Simplesmente não reverte para os financiadores que tornaram possível a investigação inicial.
Já existe um modelo funcional
A Fundação para a Fibrose Cística detinha direitos de royalties sobre os medicamentos CFTR desenvolvidos pela Vertex, tendo posteriormente vendido esses direitos à Royalty Pharma por mais de 3,3 mil milhões de dólares, verba que agora financia novas investigações sobre a fibrose cística. Isto demonstra que uma fundação pode deter uma participação financeira efetiva nos projetos que financia. A questão em aberto que Rowan levanta é se este modelo se mantém em doenças ultra-raras, em que a população de doentes pode ser cem vezes menor.
O investigador
Rowan Dias
Rowan Dias é voluntário, angariador de fundos e investigador associado da Fundação MED13L. O seu trabalho alia a defesa das doenças raras à análise económica do processo de financiamento dos medicamentos. Apresentou «The Invisible Investors» na WODC 2026, em Boston.
