发布者：Vanessa Dias
2025年12月5日，星期五
MED13L基金会很高兴宣布，已与加州大学旧金山分校（UCSF）签署了一项赞助研究协议，以支持一项名为“针对MED13L半显性缺失的CRISPRa概念验证构建体”的新研究。
本协议为为期两年的研究项目提供165,000美元的资助。
该项目将探索基于CRISPR的基因激活（CRISPRa）技术，作为提高MED13L基因表达的潜在方法，这一领域在涉及单倍体不足的疾病研究中正日益受到关注。该研究将有助于推进基础科学知识，并为MED13L综合征的更广泛治疗研发提供支持。
“这项投资体现了我们致力于探索有前景的科研方向，以期帮助受MED13L综合征影响的家庭，”MED13L基金会董事会主席凯蒂·博伊丘克表示。“我们非常感谢能有机会支持创新性的学术研究，这些研究将为未来的治疗策略提供重要参考。”
该协议进一步巩固了本基金会致力于加速研究、加强科研体系建设，并改善MED13L综合征患者长期预后的使命。
如需进一步了解该基金会的研究工作，请访问 MED13L.org。
