La Fundación MED13L financia un estudio de la UCSF sobre CRISPRa para la haploinsuficiencia de MED13L

Publicado por: Vanessa Dias

Viernes, 5 de diciembre de 2025

Este acuerdo proporciona 165 000 dólares en concepto de ayuda para un periodo de investigación de dos años.

El proyecto explorará la activación génica basada en CRISPR (CRISPRa) como un posible enfoque para aumentar la expresión del gen MED13L, un área de creciente interés para las afecciones que implican haploinsuficiencia. La investigación contribuirá a avanzar en los conocimientos científicos fundamentales y respaldará el panorama más amplio del desarrollo terapéutico para el síndrome MED13L.

«Esta inversión refleja nuestro compromiso con la búsqueda de vías científicas prometedoras que puedan ayudar a las familias afectadas por el síndrome MED13L», afirmó Katie Boychuck, presidenta del consejo de administración de la Fundación MED13L. «Estamos muy agradecidos por la oportunidad de apoyar una investigación académica innovadora que puede servir de base para futuras estrategias terapéuticas».

Este acuerdo refuerza la misión de la Fundación de acelerar la investigación, fortalecer la línea científica y mejorar los resultados a largo plazo para las personas con síndrome MED13L.

Para obtener más información sobre las iniciativas de investigación de la Fundación, visite MED13L.org.


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