A Fundação MED13L financia um estudo da UCSF sobre CRISPRa para a haploinsuficiência do MED13L

Publicado por: Vanessa Dias

Sexta-feira, 5 de dezembro de 2025

Este acordo prevê um apoio financeiro de 165 000 dólares para um período de investigação de dois anos.

O projeto irá explorar a ativação genética baseada na tecnologia CRISPR (CRISPRa) como uma abordagem potencial para aumentar a expressão do gene MED13L, uma área de interesse crescente no que diz respeito a doenças que envolvem haploinsuficiência. A investigação contribuirá para o avanço do conhecimento científico fundamental e apoiará o panorama mais alargado do desenvolvimento terapêutico para a síndrome de MED13L.

«Este investimento reflete o nosso compromisso em explorar vias científicas promissoras que possam ajudar as famílias afetadas pela síndrome MED13L», afirmou Katie Boychuck, presidente do Conselho de Administração da Fundação MED13L. «Estamos gratos pela oportunidade de apoiar investigação académica inovadora que possa servir de base a futuras estratégias terapêuticas.»

Este acordo reforça a missão da Fundação de acelerar a investigação, fortalecer o pipeline científico e melhorar os resultados a longo prazo para as pessoas com síndrome MED13L.

Para saber mais sobre os esforços de investigação da Fundação, visite MED13L.org.


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