La Fondation MED13L finance une étude CRISPRa de l'UCSF sur l'haploinsuffisance MED13L

Posté par : Vanessa Dias

Vendredi 5 décembre 2025

Cet accord prévoit une aide financière de 165 000 dollars pour une période de recherche de deux ans.

Le projet explorera l'activation génique basée sur CRISPR (CRISPRa) comme approche potentielle pour augmenter l'expression du gène MED13L, un domaine qui suscite un intérêt croissant pour les affections impliquant une haploinsuffisance. La recherche contribuera à faire progresser les connaissances scientifiques fondamentales et à soutenir le développement thérapeutique plus large du syndrome MED13L.

« Cet investissement reflète notre engagement à explorer des pistes scientifiques prometteuses qui pourraient aider les familles touchées par le syndrome MED13L », a déclaré Katie Boychuck, présidente du conseil d'administration de la Fondation MED13L. « Nous sommes reconnaissants de pouvoir soutenir des recherches universitaires innovantes qui pourraient éclairer les stratégies thérapeutiques futures. »

Cet accord renforce la mission de la Fondation qui consiste à accélérer la recherche, à renforcer le pipeline scientifique et à améliorer les résultats à long terme pour les personnes atteintes du syndrome MED13L.

Pour en savoir plus sur les travaux de recherche de la Fondation, rendez-vous sur MED13L.org.


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