Vor einer Woche haben wir einen Höhepunkt für die MED13L-Stiftung erreicht. Das wunderbare Forschungsteam von Combined Brain hat seine mehrmonatige Überprüfung aller Dinge rund um das MED13L-Syndrom abgeschlossen und seinen Strategieplan vorgestellt. Er enthält einen sehr hilfreichen Fahrplan für die Dinge, die wir tun wollen, um uns für klinische Studien und die Suche nach Medikamenten für die Gemeinschaft zu rüsten.

Combined Brain ist ein erstaunliches gemeinnütziges Konsortium führender Stiftungen, die sich für Patienten einsetzen (mehr[hier]). Sie konzentrieren sich auf neurologische Entwicklungsstörungen, leiten Stiftungen an und bündeln Ressourcen, um auf Medikamente und klinische Studien hinzuarbeiten. Sie haben uns freundlicherweise eingeladen, ihrem Konsortium im September beizutreten.

Das war ein großer Schritt nach vorn für uns als Organisation. Combined Brain arbeitet auch mit Biopharma-Unternehmen zusammen, die sich auf den Bereich der seltenen Krankheiten konzentrieren und daher ein gutes Gespür dafür haben, was nötig ist, um Medikamente zu finden. Wir hoffen, dass wir bald mit einigen dieser Biopharma-Unternehmen in Kontakt treten können.

Die Präsentation wurde von Forschern aus der ganzen Welt sehr gut besucht. Sie hat bereits viele großartige Ideen für Forschungs- und Entwicklungsprojekte sowie für die Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern und Klinikern hervorgebracht. Ein besonderer Dank geht an Anna Pfalzer und Rachel Heilman für die Leitung dieses Projekts. Rachel hat bei der Präsentation vor dieser großen Gruppe großartige Arbeit geleistet.

Hier ist eine Folie, die einen Eindruck von der empfohlenen Roadmap vermittelt.

ODER sehen Sie sich einfach die Präsentation an. Wir empfehlen es sehr! Link zur Folienpräsentation[hier].