Название проекта
Изучение влияния соединений, модифицирующих заболевание, на клеточные линии MED13L, полученные от пациентов
Обзор
Если вы прочитаете биографию доктора Канга, то, возможно, зададитесь вопросом, почему MED13L. В нашем сообществе, когда мы находим хороших людей, мы просим о помощи. Лаборатория Канга была огромным партнером в работе с нейроразвивающими расстройствами в рамках программы COMBINEDBrain, ключевым партнером Фонда MED13L.
В лаборатории доктора Канга идет активная работа по проверке индивидуальных антител - ключевого инструмента, необходимого для специфической идентификации белка MED13L. Вы уже видели антитела в работе! Если вы когда-либо сдавали анализ на COVID и он показал положительный результат, то эта линия - антитело, распознающее вирус COVID в вашем организме. Исследователи, изучающие MED13L, хотят, чтобы такая же розовая линия появилась и у них! Существующие коммерческие антитела не могут сделать это последовательно, поэтому Фонд MED13L при поддержке исследователей заключил контракт с компанией на создание антитела, которое сможет специально обнаружить MED13L. Лаборатория доктора Канга, получившая грант от Фонда MED13L, следит за тем, чтобы эти антитела могли последовательно обнаруживать MED13L.
Кроме того, лаборатория Канга будет использовать эти антитела, чтобы проверить, влияет ли имеющийся в настоящее время препарат, 4-фенилбутират, на MED13L в 12 различных линиях клеток с MED13L. Доктор Канг уже обнаружил, что 4-фенилбутират эффективен как на клетках, так и на мышах при других нарушениях нейроразвития. Он безопасен, изучен на детях с нарушением цикла мочевины и эффективен. Хотя мы не до конца понимаем, как он действует при нарушениях нейроразвития, он кажется эффективным и хорошо переносимым.
Этот однолетний проект был профинансирован фондом MED13L в июне 2023 года при щедрой поддержке сообщества.

