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摘要

(阿萨多拉希和劳赫)

  • 2013
  • 这是一篇奠基性文献,进一步阐明了MED13L基因缺失和三倍体如何导致可识别的神经发育障碍,而非原发性心脏疾病。
  • 本文报告了3例MED13L综合征病例,除心脏畸形外,患者还表现为肌张力低下、典型面部特征及智力发育迟缓。
  • 最早描述MED13L存在单倍体不足的文献之一,这表明必须存在两个完全功能正常的MED13L基因拷贝,且基因缺失很可能导致其中一个MED13L基因失去功能。 
  • MED13L在生命周期中多种组织类型中的表达情况——大脑(小脑)、心脏、骨骼肌、肾脏和血液白细胞 
  • 假设MED13L与MED13类似,参与神经嵴细胞的分化,而这种分化与上述系统结构的形成有关

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